Vincitore del premio “Nicolò Copernico” per le Scienze Biomediche

Dott. Pietro Genovese

Motivazioni
Il lavoro scientifico del Dott. Pietro Genovese, pubblicato nel 2014 dalla prestigiosa rivista Nature, è basato sullo sviluppo di nuove strategie di terapia genica nel campo dell’immunoematologia. Il Dott. Genovese ha identificato un sistema per correggere geni mutati in cellule staminali ematopoietiche umane, per ripristinare funzioni che altrimenti danno origine a patologie, quali talassemia, leucodistrofie o immunodeficienze.
Le cellule staminali ematopoietiche umane sono di natura poco permissive ai processamenti genici. Colture di cellule staminali ematopoietiche umane hanno permesso di individuare un bersaglio genico con il sistema delle zinc finger nucleasi, un approccio sviluppato dallo stesso gruppo di ricerca pubblicato nel 2007 da Nature Biotechnology. Il Dott. Genovese ha identificato come poter processare geneticamente queste cellule facendo riacquisire la funzione mancante al gene mutato che codifica per la subunità gamma del recettore dell’interleuchina 2, responsabile di una severa immunodeficienza legata al cromosoma X. Questo studio è di primaria importanza per le scienze biomediche e per le sue applicazioni in diversi ambiti della terapia genica per malattie monogeniche. Nell’insieme questi aspetti innovativi nel settore delle Scienze Biomediche rappresentano il merito per assegnare il Premio Copernico 2015 al Dott. Pietro Genovese.

Curriculum
Dati Personali

Nato a Messina (ME) il 6 Aprile 1984

Educazione

2002 Diploma di istruzione secondaria superiore, Liceo Scientifico “Archimede”, Messina, Italia.

2005 Laurea cum Laude in Biotecnologie Mediche, Università di Modena e Reggio Emilia, Italia.

2008 Laurea Magistrale cum Laude in Biotecnologie Mediche, Molecolari e Cellulari, Università “Vita-Salute San Raffaele”, Milano, Italia.

2013 Dottorato di Ricerca Internazionale in Medicina Molecolare, Università “Vita-Salute San Raffaele”, Milano, Italia.

Lavoro

Assegnista di Ricerca presso l’Istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET), Istituo Scientifico San Raffaele, Milano, Italia.

Attività di Ricerca

L’attività di ricerca del Dott. Genovese consiste nello sviluppare ed esplorare le tecnologie di trasferimento genico e modificazione genomica sito-specifica per studiare e risolvere problemi che possano avere un impatto diretto sulla salute umana. A partire dal 2006, sotto la supervisione del Prof. Luigi Naldini, è coinvolto in un progetto innovativo volto a sviluppare un metodo efficace di modificazione genica sito-specifica di cellule umane tramite l’utilizzo di nucleasi artificiali. Nel 2012 i suoi studi hanno portato allo sviluppo di una nuova metodica che consente modificare totalmente la specifictà dei linfociti T e redirigerli verso antigeni tumorali, permettendo così di aumentare la sicurezza e la specificità dell’immunoterapia adottiva del cancro. Recentemente, ha perfezionato la tecnica molecolare dell’editing del genoma, adattandola alle caratteristiche biologiche delle cellule staminali ematopoietiche umane. Questo ha permesso per la prima volta di poter correggere i difetti genetici direttamente sul gene malato delle cellule staminali senza inficiare le loro propietà staminali e differenziative.  La metodica ha permesso di riparare con precisione il difetto responsabile di una grave immunodeficienza ereditaria, la X-SCID,  aprendo così le porte all’applicazione di questo innovativo approccio terapeutico nell’uomo (Genovese et al., Nature 2014).

Il Dott. Genovese è autore di oltre 9 pubblicazioni scientifiche su riviste scientifiche indicizzate (Impact Factor totale: 207.351; H index: 7) e di 3 brevetti internazionali basati sulle sue ricerche. Membro associato della Società Americana e di quella Europea di Terapia Genica e Cellulare, ha presentato i suoi lavori a più di 20 congressi internazionali.

Principali Pubblicazioni Scientifiche

Targeted genome editing in human repopulating haematopoietic stem cells. Genovese P, Schiroli G, Escobar G, Di Tomaso T, Firrito C, Calabria A, Moi D, Mazzieri R, Bonini C, Holmes MC, Gregory PD, van der Burg M, Gentner B, Montini E, Lombardo A, Naldini L. Nature. 2014 Jun 12.PMID: 24870228. I.F.: 42.351

Editing T cell specificity towards leukemia by zinc finger nucleases and lentiviral gene transfer. Provasi E*, Genovese P*, Lombardo A, Magnani Z, Liu PQ, Reik A, Chu V, Paschon DE, Zhang L, Kuball J, Camisa B, Bondanza A, Casorati G, Ponzoni M, Ciceri F, Bordignon C, Greenberg PD, Holmes MC, Gregory PD, Naldini L, Bonini C. *Equal contribution. Nature Medicine, 2012 May. PMID: 22466705. I.F.: 28.054

Site-specific integration and tailoring of cassette design for sustainable gene transfer. Lombardo A, Cesana D*, Genovese P*, Di Stefano B*, Provasi E*, Colombo DF*, Neri M, Magnani Z, Cantore A, Lo Riso P, Damo M, Pello OM, Holmes MC, Gregory PD, Gritti A, Broccoli V, Bonini C,Naldini L. *Equal contribution. Nature Methods, 2011 Aug 21. PMID: 21857672. I.F.: 25.953

Gene editing in human stem cells using zinc finger nucleases and integrase-defective lentiviral vector delivery. Lombardo A, Genovese P, Beausejour CM, Colleoni S, Lee YL, Kim KA, Ando D, Urnov FD, Galli C, Gregory PD, Holmes MC, Naldini L. Nature Biotechnology, 2007 Nov. PMID: 17965707 I.F.: 39.08

Premi

Vincitore del Premio “Cecilia Cioffrese”  (2015), “Van Bekkum award” (2012), “Jon Van Rood Award” (2012), “Leslie Fairbairn Runner Up Award” (2010).

Vincitore di oltre 7 Meritorious Travel Grant Award dalla Società Americana ed Europea di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT ed ESGCT). Personal Information